bezpośredni pracodawca Genetic Diagnostic Laboratory University of Pennsylvania  Department of Genetics

Genetic Diagnostic Laboratory University of Pennsylvania  Department of Genetics Recombinant DNA Məsləhət Komitəsinin (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) mütəxəssisləri Crispr-Cas9 texnologiyasından istifadə edərək insanın genetik modifikasiya test üçün Pennsylvania Universitetinin ərizəsini təsdiq etmişlər . Təcrübə zamanı xərçənglə effektiv mübarizə aparmağa imkan verəcək immun hüceyrələr yaxşılaşdırılacaq. Alimlər bir anda bir neçə gen dəyişdirməyi planlaşdırırlar ki, bu da genomun dəyişdirilməsinin erkən üsullarına imkan vermir. Tədqiqatçılar xərçəng xəstələrində immun sisteminin hüceyrələri — T-lenfositlər — sonradan zərərsizləşdirilmiş virusları tətbiq edəcəklər. Sonuncular NY-ESO-1 proteininin reseptorunu kodlaşdıran genin çatdırılması üçün özünəməxsus nəqliyyat kimi xidmət edirlər. Bu protein tez — tez xərçəng hüceyrələrinin səthində və demək olar ki, heç vaxt-sağlam membranda mövcuddur. CRİSPR, həmçinin, göstərilən kimi, lenfositlərin fəaliyyətini zəiflədən PD-1 geninin işini pozacaq. Dəyişdirilmiş lenfositlərin sonra fəal şiş hücum başlamaq yerləşir xəstənin bədən qayıtmaq. Эксперты Консультативного комитета по рекомбинантной ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) одобрили заявку Пенсильванского университета на проведение испытаний по генетической модификации человека с помощью технологии CRISPR-Cas9 . В процессе эксперимента будут улучшены иммунные клетки, которые позволят эффективно бороться с раком. Ученые собираются изменить сразу несколько генов, чего не позволяли ранние методы модификации генома. Исследователи выделят у больных раком клетки иммунной системы — T-лимфоциты , — в которые затем внедрят обезвреженные вирусы. Последние служат своеобразным транспортом для доставки гена, кодирующего рецептор белка NY-ESO-1. Этот белок часто присутствует на поверхности раковых клеток, и почти никогда — на мембране здоровых. CRISPR также нарушит работу гена PD-1, который, как показано, ослабляет активность лимфоцитов. Модифицированные лимфоциты затем возвращаются в организм пациента, где начинают активно атаковать опухоль.